10.11.2026 RNA-Medizin: Neue Therapien gegen Krebs und seltene Erkrankungen

Leopoldina-Stellungnahme zeigt das Potenzial von RNA-basierten Therapien – Marburger Biomediziner Roland Lill war federführend beteiligt

Die RNA-basierte Medizin hat spätestens mit den mRNA-Impfstoffen gegen COVID-19 große Aufmerksamkeit erlangt. Doch ihr Potenzial reicht weit über Impfstoffe hinaus: Neue RNA-Varianten und -Therapien eröffnen vielfältige Perspektiven für die Behandlung von Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Immunerkrankungen und seltenen genetischen Defekten. Eine neue Stellungnahme der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina ordnet den aktuellen Forschungsstand ein, zeigt medizinische Chancen und Risiken auf und formuliert Empfehlungen für die Zukunft des Forschungs- und Innovationsstandorts Deutschland. Federführend bei der Erarbeitung des Papiers waren der Marburger Biochemiker und Zellbiologe Prof. Dr. Roland Lill und der Würzburger RNA-Spezialist Prof. Dr. Jörg Vogel. An der 18-köpfigen Arbeitsgruppe war aus Marburg auch die Medizinische Mikrobiologin Prof. Dr. Isabell Bekeredjian-Ding beteiligt.

Herr Professor Lill, RNA-basierte Medizin gilt als dritte Säule neben klassischen Arzneimitteln und Biologika. Welche neuen Behandlungsmöglichkeiten eröffnet sie?

RNA eröffnet ganz neue Möglichkeiten, gezielt in die Funktion von Zellen einzugreifen. So lassen sich beispielsweise körpereigene RNA-Moleküle durch synthetische RNA-Varianten beeinflussen, um die Produktion bestimmter Proteine an- oder abzuschalten. Bereits heute werden solche Verfahren unter anderem bei Hypercholesterinämie und bestimmten Formen der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) eingesetzt.
Ein weiterer Ansatz nutzt synthetisch hergestellte mRNA als therapeutischen Wirkstoff. Nach Verabreichung könnten damit künftig beispielsweise fehlende oder fehlerhafte Proteine ersetzt werden. Auch in der Krebsmedizin wird daran gearbeitet, das Immunsystem mithilfe von mRNA gezielt gegen Tumorzellen zu aktivieren. Darüber hinaus kann RNA als Leitmolekül bei der gezielten Reparatur von genetisch mutiertem Erbgut eingesetzt werden, etwa mithilfe der Genschere CRISPR-Cas.

Wo liegen die größten Chancen der RNA-basierten Medizin für die Behandlung bislang schwer oder nicht behandelbarer Erkrankungen?

Das Besondere ist, dass RNA neue therapeutische Angriffspunkte erschließt, die mit klassischen Medikamenten bisher kaum erreichbar waren. Schon heute gibt es in der EU rund 20 Anwendungsbereiche für RNA-basierte Arzneimittel. Besonders große Chancen sehen wir bei seltenen genetischen Erkrankungen und bestimmten Krebsarten. Auch bei Virusinfektionen und Erkrankungen des Immunsystems entstehen neue Ansätze. Das Potenzial ist bei Weitem noch nicht ausgeschöpft.

Eine zentrale Herausforderung bleibt allerdings, die therapeutischen RNA-Moleküle gezielt in die betroffenen Organe und Zellen zu bringen. Das gilt bisher nur für das Blut und die Leber. Dafür werden neue Verpackungssysteme und RNA-Modifikationen entwickelt. Zudem müssen mögliche unerwünschte Immunreaktionen gegen die synthetische RNA und Nebenwirkungen minimiert werden.

Was muss geschehen, damit die neuen Forschungserkenntnisse künftig schneller in wirksame Therapien umgesetzt werden können?

Deutschland verfügt über eine hervorragende Grundlagenforschung, muss aber die Umsetzung in medizinische Anwendungen weiter stärken. Dafür brauchen wir eine engere Zusammenarbeit zwischen Universitäten, Forschungsinstituten und Unternehmen sowie vereinfachte regulatorische Rahmenbedingungen. Auch die Ausbildung des wissenschaftlichen Nachwuchses und eine verlässliche Versorgung mit Rohstoffen für die RNA-Produktion sind entscheidend.

Für Marburg bietet dieses Forschungsfeld besondere Chancen: An unserer Universität sind zahlreiche an RNA arbeitenden Forschungsgruppen angesiedelt. Außerdem verfügt der Standort über eine bedeutende Biotechnologie-Unternehmen mit Expertise in der RNA-basierten Medizin. Um diese Position langfristig zu erhalten und auszubauen, sollten Forschung und industrielle Produktion enger miteinander verknüpft werden.
 

Über Roland Lill: Der Biochemiker und Zellbiologe Roland Lill (Jahrgang 1955) ist aktuell Gastprofessor am Institut für Molekulare Zellbiologie, das er bis zu seiner Pensionierung im Jahr 2024 leitete. Er erhielt den Leibniz-Preis der Deutschen Forschungsgemeinschaft im Jahr 2003. Lill ist Mitbegründer des Zentrums für Synthetische Mikrobiologie (SYNMIKRO) der Uni Marburg. Seit 2026 gehört er dem Präsidium der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina in Halle an.

Weitere Informationen
Stellungnahme der Leopoldina zur RNA-basierten Medizin